NORD 2019 – Washington DC

 In Externe conferenties NORD

NORD 2019 – Washington DC

Verslag NORD 2019 – Washington DC
NORD

Op 20, 21, en 22 oktober organiseerde de Amerikaanse organisatie voor zeldzame aandoeningen NORD (National Organization for Rare Disorders) weer een jaarlijks congres met rond 900 deelnemers.

Op zondagmiddag werd een speciale sessie georganiseerd voor de Patient Leaders. Wij werden in groepjes ingedeeld en per tafel werd een specifiek onderwerp besproken. Lex nam deel aan de discussie over ‘good governance and board management’.

De conferentie op maandag en dinsdag bestond met name uit panel discussies. De panels bestonden uit een grote variatie aan deelnemers met verschillende achtergronden zoals patiëntenorganisaties, de Amerikaanse Food & Drug Administration (FDA), farmaceutische bedrijven, National Institute of Health (NIH) en NORD.

Een aantal opvallende punten:

  1. De wetenschap maakt grote vooruitgang en steeds meer bedrijven stappen in de zeldzame ziekten wereld.
  2. Waar men over bezorgd is: de Amerikaanse verkiezingen in 2020, de hoge prijzen van medicijnen en misverstanden rond de Orphan Drug Act (weesgeneesmiddelen).
  3. Men praat al jaren over het gebrek aan transparantie over de kosten van medicijnen.
  4. De tussenhandel neemt plm. 40% van de kosten voor haar rekening.
  5. Patiënten hebben behoefte aan eerlijk geprijsde medicijnen en goede toegang tot medicijnen.
  6. De prijs van medicijen zou gebaseerd moeten zijn op de waarde en niet op het risico.
  7. Meer aandacht dient geschonken te worden aan voor patiënt belangrijke uitkomsten en niet alleen patiënt gerapporteerde uitkomsten.

Discussie punten bij het panel over het gebruik van social media:

  1. Facebook is het meest gebruikte platform.
  2. De meest misbruikte informatie is informatie die leidt tot een persoon, creditcard informatie en gezondheidsinformatie
  3. In de USA wordt het ziektekosten verzekeringsnummer het meest misbruikt. In Europa is dit het burger service nummer en geboortedatum.
  4. Let op wie jou volgen op social media, hoe vaak je kunt inloggen op op en account voordat dit wordt geblokkeerd.
  5. Als organisatie moet je letten op vrijwilligers. Wanneer komen zij binnen, verlaten zij de organisatie weer en tot welke gegevens hebben/hadden zij toegang?

De volgende paneldiscussie was getiteld ‘A Unique Moment in Time for Rare Disease Research’: industrie, overheid, wetenschap en patiënten werken nauwer samen aan dezelfde doelen ooit. Tientallen jaren hebben wij gezocht naar hoe wij met elkaar kunnen verbinden. Het lijkt dat wij nu dezelfde doelen en missie hebben. Becoming a greater whole than the sum of its parts.

Alex Azar, secretary of Health and Human Services Secretary geeft een presentatie over de visie van de Trump regering inzake gezondheidszorg:

  1. Bescherm wat werkt en repareer wat niet werkt.
  2. Reduceer kosten, toegankelijke gezondheidszorg en verbeteren gezondheid bij zeldzame ziekten.
  3. Hij wil onderzoeken hoe om te gaan met de hoge kosten van therapie in Medicare en privé ziektenkosten verzekeringen.
  4. De kosten van medicijnen moeten transparant zijn en de kosten moeten omlaag. Hij denkt dat concurrentie de prijzen van medicijnen zullen verlagen.
  5. Betaalbare en persoonlijke patiënt gecentreerde gezondheidszorg is een doel van deze regering.
  6. Hoe de gezondheidszorg nu wordt gefinancierd moet worden hervormd.
  7. Deze regering is zet zich in voor het beschermen van individuen met reeds bestaande aandoeningen.

Panel met FDA Center Directors

  1. Artsen en patiënten denken vaak anders over de ziektelast en de last van het gebruik van medicijnen.
  2. Mensen moeten geen medicijnen nemen zodat andere mensen zich beter voelen.
  3. Patient advocacy is belangrijk. De FDA wil graag meer patiënt organisaties bij het geheel betrekken.
  4. De FDA wil graag werken met groepen aan brede concepten in plaats van specifieke medicijnen.
  5. De noodzaak voor patient advocacy wordt steeds belangrijker. Hanteer een agenda met de belangrijke aspecten van de aandoening, mogelijke uitkomsten en hoe gegevens verzameld moeten worden. Let op de ziektelast en de behandelingslast.
  6. De FDA begint te denken aan het toepassen van gepersonaliseerde medicijnen bij zeldzame aandoeningen. Wij zijn slechts jaren verwijderd hiervan. De medicijnen zullen mogelijk commercieel niet haalbaar zijn. Op dit moment zijn meer dan 800 gentherapieën in ontwikkeling. Het is de FDA verboden te praten over specifieke medicijnen die worden gereviewed zonder toestemming van de producent. Duurzame productie is cruciaal.
  7. Men overweegt een productie consortium op te richten om individuele therapieën mogelijk te maken.

Patient Registries and Natural History Studies: Impact, Data Ownership and Ethical Issues.
Al vele jaren wordt gepraat over ‘patient registries’ waar met name medische gegevens van patiënten worden opgeslagen. Dergelijke registers zijn een manier verhalen van vele individuele patiënten te vertalen naar gegevens. Dergelijke registers zijn van grote waarde bijvoorbeeld bij onderzoek naar een specifieke aandoening. Gezien de zeer gevoelige medische gegevens dient zeer veel aandacht te worden besteed aan privacy en beveiliging!

Ieder jaar organiseert NORD ook weer een ‘poster sessie’ waarbij organisaties zich kunnen presenteren. In de ruimte waar allerlei andere organisaties en bedrijven een stand hebben en waar de lunch wordt geserveerd staan borden opgesteld waarop een poster kan worden bevestigd. Dit jaar hebben wij deelgenomen aan deze poster sessie met een nieuwe poster.

Wat hebben wij bereikt tijdens deze conferentie:

  1. Nieuwe contacten met onder meer andere patiëntenorganisaties. De ervaring leert dat dit vaak niet direct een meetbaar resultat oplevert. Eén van de nieuwe contacten is met een bestuurslid van de Chinese organisatie voor zeldzame aandoeningen. Zij helpen ons ten eerste met het vertalen van folders naar het Chinees en ten tweede met het bereiken van patiënten en families in China.
  2. Verdieping van contacten met NORD. De meerderheid van de NORD staf kent onze organisaties inmiddels. Zodra zij iets voorbij zien komen op gebieden zoals CMTC en andere vasculaire malformaties dan wordt met onze organisatie contact gelegd.
  3. Dankzij ons NORD lidmaatschap kunnen wij gebruikmaken van hun social media kanalen, nieuwsbrief, etc. om onze organisatie beter te profileren en zichtbaar te maken. Doordat wij elkaar persoonlijk kennen, kunnen wij snel schakelen.

Ook met dank aan Marjolein van Kessel.

Recent Posts

Volg ons op

Nieuwsbrief

NORD