Onze Patient Advocate Katie Allen heeft de CORD ledenvergadering bijgewoond namens onze organisatie.
De dag begon in Ottawa met de Rare Multiverse-showcase en de mogelijkheid voor fysiek aanwezige leden om in contact te komen en te spreken met parlementsleden. Deze mogelijkheid was er niet voor deelnemers via Zoom, maar het was blijkbaar zeer succesvol. Het bood verschillende organisaties de kans om ideeën en successen van het afgelopen jaar te delen, nieuwe contacten te leggen en in gesprek te gaan met parlementsleden.
Na de lunch op dag 1 kreeg Health Canada de gelegenheid om een update te geven over de nationale strategie, 2,5 jaar nadat deze werd aangekondigd. Een belangrijk succes is dat alle 13 provincies en territoria nu eindelijk overeenkomsten hebben gesloten met de federale overheid. Een belangrijk onderdeel van deze deal, dat tot nu toe slecht is begrepen, is dat de Common Set of Drugs List alleen geneesmiddelen van vóór 2019 bevat. Health Canada verzekerde ons echter dat, hoewel de lijst beperkt is tot het moment van aankondiging, nieuwe geneesmiddelen kunnen worden toegevoegd. Provincies en territoria kunnen dus geneesmiddelen opnemen die sinds 2019 zijn goedgekeurd, maar juist omdat er geen duidelijk protocol voor bestaat, voelt dit als een voortdurende strijd.
Health Canada verzekerde de conferentie dat zij kijkt naar real-world data om hiaten op het gebied van zeldzame geneesmiddelen op te vullen. Het Canadese systeem is complex en men erkent dat, hoewel Europese modellen beter zijn, deze complexiteit maakt dat het simpelweg overnemen van Europese beleidsmaatregelen in Canada niet werkt. De onderhandelingen met alle provincies en territoria zijn nog gaande en daarom kunnen er geen details worden gedeeld. Provincies en territoria hebben rapporten ingediend bij Health Canada over hun voortgang in dit proces. De website van Health Canada zou deze rapporten over de programma’s van alle provincies en territoria openbaar maken en laten zien waar zij nu staan en waar zij naartoe werken. Het is belangrijk op te merken dat deze belofte ook vorig jaar werd gedaan, maar toen niet is nagekomen.
Een andere grote complicatie in Canada is dat provincies en territoria medische data nauwelijks onderling delen. Dit vertraagt processen fundamenteel, omdat de federale overheid als tussenpersoon moet optreden door data te verzamelen en te verspreiden. Daarnaast moeten alle verschillende medische databronnen worden omgezet naar één format dat door alle provincies en territoria gebruikt kan worden. Al met al is het een overdreven complex systeem dat eigenlijk geen veertien bestuurlijke lagen zou moeten hebben.
De volgende presentatie was van het Canadian Rare Disease Network en ging over de uitdagingen om clinici responsief te laten zijn voor het enorme spectrum aan behoeften van patiënten met een zeldzame aandoening. Hoe ziet een zorgmodel eruit in Canada, met grote afstanden tussen patiënten en klinieken, en hoe verbind je die met elkaar? De realiteit is dat we vooruitgang moeten vieren die pijnlijk en traag is, maar toch belangrijke stappen vormt richting een meer universeel zorgsysteem in Canada. Als land: als we dit niet voor zeldzame aandoeningen kunnen realiseren, zullen we ook moeite hebben met de vergrijzende bevolking en de zorg die nodig is voor meer voorkomende aandoeningen. Wij, patiënten met zeldzame aandoeningen, vormen de bouwstenen waarop zorg voor veelvoorkomende ziekten kan voortbouwen. De realiteit is dat we niet alleen naar symptomen en behandelingen kunnen kijken, maar ook naar ondersteuning terwijl we zoeken naar genezing of lange termijn behandelingen.
RareKids CAN is een pediatrisch netwerk voor zeldzame aandoeningen in Canada en presenteerde vervolgens. Het is nu een jaar actief en probeert patiënten te koppelen aan klinische studies in het hele land. Dit jaar hebben zij 16 klinische studies ondersteund, een grote stap vooruit ten opzichte van eerdere jaren. Toch loopt Canada nog steeds ver achter op het gebied van klinisch onderzoek naar nieuwe geneesmiddelen. Een belangrijke realiteit is dat klinieken achterblijven omdat clinici en bedrijven vaak niet genoeg patiënten hebben om de investering rendabel te maken. Dit komt echter niet per se door een gebrek aan patiënten in Canada, maar doordat het voor gezinnen – vooral in landelijke gebieden – te moeilijk is om bij deze klinieken te komen. RareKids CAN onderzoekt daarom een programma om gezinnen te helpen reizen naar klinieken mogelijk te maken, en tegelijkertijd de uitdaging aan te pakken om deze patiënten überhaupt te vinden.
De laatste presentatie van de dag was een panel over programma’s in Canada. Daarbij werd besproken dat in de afgelopen vijf jaar slechts 74 niet-oncologische geneesmiddelen voor zeldzame aandoeningen zijn beoordeeld in Canada, waarvan 91% een positieve aanbeveling kreeg. Dit is een sterke toename: in 2018 kreeg 70% van de geneesmiddelen nog een negatieve aanbeveling. Dit suggereert dat de veranderingen in de strategie voor zeldzame-ziekten geneesmiddelen op bureaucratisch niveau effect hebben. Toch duurt het nog steeds 309 tot 627 dagen om die positieve aanbevelingen voor de gezamenlijke geneesmiddelenlijst te verkrijgen. Een ander groot succes is dat de provincie British Columbia aanzienlijk sneller is geworden dan ooit tevoren; dit is het eerste grote succes voor zeldzame aandoeningen in deze provincie en dat mag gevierd worden, hoe klein de stap ook lijkt. We moeten accepteren dat Canada geen Duitsland zal worden, waar veel meer successen zijn, maar we zouden wel kunnen streven naar een niveau dat vergelijkbaar is met de programma’s in het Verenigd Koninkrijk.
Dr. Soleimani van BC Cancer sprak over de realiteit van multisystemische betrokkenheid en de hoge complexiteit binnen het Canadese systeem. Uitdagingen bij toegang tot patiënten – zelfs als er een geneesmiddel is – zijn onder andere: wanneer dien je het toe en hoe krijg je het bij de patiënt? In haar kliniek bleken virtuele en fysieke consulten dezelfde uitkomsten te hebben, wat laat zien dat, mits goed georganiseerd en met een team, virtuele zorg in Canada kan werken.
Het panel sloot af met twee kernvragen die beantwoord moeten worden om patiëntuitkomsten te verbeteren:
Kunnen we toewerken naar één enkele beoordelaar in plaats van afzonderlijke provinciale budgetten en ziekte-lastberekeningen?
Waarom is de berekening van geneesmiddelkosten per Quality-of-Life-Year sinds 2000 niet aangepast? Huizenprijzen zijn vertienvoudigd en geneesmiddelen zijn enorm veranderd – waarom actualiseren we dit niet?
De rest van dag 1 bestond uit een reeks break-outsessies die in de zaal zeer goed verliepen, maar via Zoom minder goed tot hun recht kwamen; daar keken we vooral naar een zaal vol mensen die met elkaar spraken en van tafel wisselden.
Dag 2 begon met een bespreking van de presentaties van dag 1 en hoe het overleg met de parlementsleden de dag ervoor was verlopen.
De eerste presentatie ging over het belang van teamgerichte zorg bij zeldzame aandoeningen. Multidisciplinaire teams zijn waarschijnlijk de enige echte manier om zeldzame aandoeningen goed te behandelen, omdat de meeste aandoeningen meerdere lichaamssystemen treffen. Een andere grote zorg is dat in Canada minder dan 50% van de kinderen met een zeldzame aandoening na hun 18e toegang heeft tot specialistische volwassenenzorg. Onderzoek liet zien dat slechts één derde van de kinderartsen überhaupt een doorverwijzing maakt naar een volwassen specialist. Dit heeft verschillende oorzaken, maar het grootste probleem is het ontbreken van volwassenencentra voor zeldzame aandoeningen waar pediatrische centra naar kunnen verwijzen. Mijn eigen situatie is daar ook een voorbeeld van: er is simpelweg geen volwassen arts met expertise in mijn aandoening.
Thinkrare gaf vervolgens een korte presentatie over het gebruik van medische dossiers om complexe zeldzame aandoeningen in data te vinden met behulp van ‘baby-AI’ die ’s nachts dossiers scant en mogelijke patiënten markeert voor artsen. Ze hebben dit al op eerdere conferenties gepresenteerd. Het systeem scant alle patiëntendossiers na een consult en suggereert aanvullende tests of verwijzingen naar specialisten. Het wordt momenteel slechts in één pilotziekenhuis gebruikt, maar kan grote gevolgen hebben voor patiëntenzorg.
Daarna werd een nieuw online psychosociaal initiatief gepresenteerd ter ondersteuning van de gemeenschap rond zeldzame aandoeningen: Zebracare. Dit is een betaald ondersteuningssysteem dat naar verwachting in februari 2026 wordt gelanceerd. Het is een psychologische dienst voor mensen met zeldzame aandoeningen, ontwikkeld door mensen met zeldzame aandoeningen, en zal psychologische zorg uitbreiden naar landelijke en afgelegen gebieden in Canada.
Vervolgens was er een presentatie over CORD’s Rare Disease Impact Survey, gebaseerd op recent geanalyseerde data van Canadese patiënten en mantelzorgers. De data liet zien dat de kosten voor de Canadese gezondheidszorg aanzienlijk hoger zijn: huisartsbezoeken kosten twee keer zoveel voor patiënten met een zeldzame aandoening als voor de algemene bevolking; specialistische zorg is ongeveer zeven keer zo duur; en ziekenhuisbezoeken vier keer zo duur. Dit benadrukt dat teamgerichte zorg voor zeldzame aandoeningen niet alleen patiënten zou helpen, maar ook financieel gunstiger is voor het zorgsysteem. Daarnaast zijn er de eigen kosten voor gezinnen: gemiddeld $1.200 aan farmaceutische kosten, tien keer hoger dan bij de algemene bevolking. Als er geen geneesmiddel voor je aandoening bestaat, liggen de kosten gemiddeld 1,7 keer hoger dan bij patiënten met een beschikbaar geneesmiddel. De gemiddelde kosten voor een gezin met een zeldzame aandoening bedragen $40.000–$60.000 per jaar.
De volgende presentatie ging over genomica. De realiteit is dat genetisch onderzoek waarschijnlijk terughoudender moet worden ingezet; niet iedereen heeft volledige genoomsequencing nodig. Sommige patiënten wel, maar de gemiddelde persoon waarschijnlijk niet – waarom gebruiken we het dan voor alles? Sommige artsen schrijven volledige genoomtesten voor die de zorg niet daadwerkelijk verbeteren en vooral veel kosten en middelen vergen. Daardoor moeten zeldzame patiënten soms langer wachten op hun zorg. Een Britse casestudy liet zien dat overmatig gebruik mogelijk ten koste gaat van andere zorggebieden. Waar wordt al deze data opgeslagen en hoe veilig is die? Zijn we hier wel klaar voor? Dit zijn vragen die beantwoord moeten worden voordat we van deze “dataklif” vallen.
De rest van dag 2 leek sterk op dag 1, met opnieuw break-outsessies die in de zaal goed werkten, maar via Zoom minder effectief waren. In mijn evaluatie heb ik aangegeven dat Zoom-break-outrooms een waardevolle aanvulling zouden zijn.
Al met al was het een geweldige conferentie die belangrijke zorgen én successen belichtte binnen de Canadese zorg voor zeldzame aandoeningen. In een land dat geografisch zo groot is, is het altijd fijn om – zij het virtueel – mensen uit het hele land te ontmoeten die actief zijn in het zeldzame-ziekten landschap. Het is enorm bemoedigend om succesverhalen te horen en inspirerend om de uitdagingen te bespreken waar we samen aan moeten werken. Canada boekt vooruitgang op het gebied van zorg voor zeldzame aandoeningen en die successen mogen gevierd worden, maar we hebben nog een lange weg te gaan om zelfs maar in de buurt te komen van veel Europese landen. Dat mogen we niet vergeten terwijl we deze eerste, kleine stappen vooruit vieren.
Met dank aan Katie Allen (Patient Advocate Canada).