Onze Patient Advocate Katie Allen heeft deze CORD conferentie op 29 en 30 april 2026 bijgewoond namens onze organisatie.
Dag 1 en 2 van de CORD-conferentie: vooruitgang, uitdagingen en de toekomst van zeldzame aandoeningen in Canada
De eerste dag van de conferentie begon met een paneldiscussie over de vraag waar Canada staat sinds de aankondiging van de nationale strategie voor geneesmiddelen voor zeldzame aandoeningen. De focus lag daarbij op de ontwikkelingen van de afgelopen jaren en de huidige stand van zaken. Op de tweede dag werd juist vooruitgekeken: waar gaan we vanaf hier naartoe, en zijn we voorbereid op de veranderende uitdagingen binnen Canada én wereldwijd?
Over het geheel genomen was het een zeer geslaagde conferentie met een breed scala aan sprekers. Opvallend was dat er dit jaar duidelijk moeite was gedaan om vertegenwoordigers uit zoveel mogelijk provincies te betrekken. Dat was een verfrissende verandering, aangezien eerdere conferenties vaak sterk gericht waren op Quebec, Alberta en Ontario.
Real-World Evidence (RWE)
Een van de belangrijkste onderwerpen was de rol van Real-World Evidence (RWE) bij besluitvorming rondom geneesmiddelen. De centrale vraag was hoe Canada deze praktijkgegevens gaat integreren en of provincies dezelfde methoden zullen gebruiken als de federale overheid, of dat er uiteindelijk meer dan veertien verschillende systemen ontstaan.
Momenteel werkt Health Canada met drie casestudies om te onderzoeken hoe RWE kan worden gebruikt om de effectiviteit van behandelingen te beoordelen en hoe moet worden omgegaan met minder betrouwbare gegevens, zoals zelfrapportages van patiënten. Daarnaast speelt de vraag hoe deze aanpak toekomstbestendig kan worden gemaakt voor nieuwe geneesmiddelen en aandoeningen die nu nog onbekend zijn.
Health Canada benadrukte dat verschillende geneesmiddelen op de nationale lijst mede waren geselecteerd vanwege de beschikbare praktijkgegevens. Hoewel deze initiatieven positief zijn, is nog niet aangetoond dat het systeem ook geschikt is voor ultra-zeldzame aandoeningen en gentherapieën. Sommige provincies kijken daarom met belangstelling naar het Nederlandse weesgeneesmiddelenbeleid om te onderzoeken of vergelijkbare modellen in Canada kunnen worden toegepast.
Meer dan 600 patiënten kregen toegang tot nieuwe behandelingen
Een belangrijk succes van de strategie is dat in de afgelopen twee jaar meer dan 623 patiënten toegang hebben gekregen tot nieuwe geneesmiddelen en behandelingen. Hoewel dit slechts een klein deel van de Canadese bevolking betreft, vertegenwoordigt dit mogelijk honderden levens die aanzienlijk zijn verbeterd of zelfs gered.
Daarnaast hebben de provincies inmiddels 88% van de beschikbare financiering uit de overeenkomsten besteed. Dit laat zien dat er actief wordt geïnvesteerd in nieuwe programma’s die in de toekomst verder kunnen worden uitgebreid.
Van deze middelen werd 87% besteed aan geneesmiddelen op de officiële lijst. Tegelijkertijd kregen ook meer dan 41 geneesmiddelen voor zeldzame aandoeningen die niet op deze lijst stonden enige vorm van vergoeding. Daarbij bleek echter opnieuw dat toegang niet overal gelijk is: sommige provincies vergoeden bepaalde behandelingen wel, terwijl andere provincies dezelfde geneesmiddelen afwijzen.
Opbouw van een beter systeem
Er worden investeringen gedaan om de capaciteit van het zorgsysteem te vergroten en de eerste stappen te zetten naar een structuur die barrières voor toegang tot zorg kan verminderen. Toch verloopt deze ontwikkeling langzaam. Wil Canada internationaal concurrerend blijven op het gebied van weesgeneesmiddelen, onderzoek en infrastructuur, dan is verdere versnelling noodzakelijk.
Zorgen over de focus van de geneesmiddelenlijst
Een terugkerende zorg is dat een aanzienlijk aantal geneesmiddelen op de lijst eigenlijk oncologische behandelingen betreft. Het gaat daarbij niet om zeldzame vormen van kanker, maar om geneesmiddelen voor patiënten die niet reageren op standaard kankertherapieën.
Hoewel deze geneesmiddelen zonder twijfel belangrijk zijn, leeft binnen de gemeenschap de zorg dat hierdoor de aandacht verschuift van zeldzame aandoeningen naar alle dure geneesmiddelen waarvoor moeilijk vergoeding kan worden verkregen. Dat zou ten koste kunnen gaan van patiënten met daadwerkelijk zeldzame aandoeningen.
De rol van de PMPRB
Ook de Canadese Patented Medicine Prices Review Board (PMPRB) gaf een presentatie over haar rol in het goedkeuringsproces van geneesmiddelen.
De organisatie benadrukte dat zij geen extra stap toevoegt aan het toch al lange goedkeuringsproces. Haar taak is juist om te voorkomen dat geneesmiddelen tegen buitensporig hoge prijzen op de markt komen.
Voor zeldzame aandoeningen ontstaat echter een probleem doordat deze geneesmiddelen vaak extreem duur zijn en slechts voor kleine patiëntengroepen bedoeld zijn. Daardoor passen zij niet goed binnen de bestaande beoordelingssystematiek, wat een structureel nadeel oplevert voor weesgeneesmiddelen.
ICD-11: Canada loopt achter
Verschillende artsen uitten hun zorgen over de trage invoering van de nieuwste versie van de internationale ziekteclassificatie, ICD-11.
Terwijl de internationale gezondheidsgemeenschap inmiddels ICD-11 gebruikt om zeldzame aandoeningen beter te registreren en diagnosticeren, werken sommige Canadese provincies nog steeds met ICD-9 of ICD-10. In British Columbia wordt bijvoorbeeld ICD-10 gebruikt binnen de spoedeisende zorg, maar voor declaraties en langdurige zorg wordt nog ICD-9 gebruikt, een systeem uit 1976.
De overstap naar ICD-11 zou voor sommige provincies feitelijk een sprong van bijna vijftig jaar vooruit betekenen.
Resultaten van de CORD-patiënten enquête
Een volgende presentatie ging over de resultaten van de landelijke patiënten- en mantelzorgersenquête van CORD.
Voor het eerst werden zowel economische als sociale gevolgen van zeldzame aandoeningen op nationale schaal onderzocht. Meer dan de helft van de patiënten gaf aan dat hun specialist zich meer dan 50 kilometer van hun woonplaats bevindt. Deze groep rapporteerde ongeveer twee keer zoveel eigen zorgkosten als patiënten die dichter bij hun specialist wonen.
In veel Canadese provincies moeten patiënten zes uur rijden of zelfs meerdere uren vliegen om gespecialiseerde zorg te ontvangen.
Vergelijkbare onderzoeken in Japan en de Europese Unie tonen aan dat dit geen uniek Canadees probleem is. Een teleurstellende conclusie was echter dat de diagnostische vertragingen nauwelijks zijn verbeterd sinds een vergelijkbare enquête uit 2014.
Positief is wel dat de toegang tot behandelingen tussen 2014 en 2025 is toegenomen. Mogelijk is dit een eerste aanwijzing dat de nationale geneesmiddelenstrategie begint te werken zoals bedoeld.
Het tempo van innovatie
Een terugkerend thema tijdens de conferentie was dat medische innovaties zich sneller ontwikkelen dan het Canadese zorgsysteem kan bijhouden.
Door geneesmiddelen voortdurend op te delen in verschillende categorieën met uiteenlopende beoordelingsroutes ontstaat extra bureaucratie en vertraging. De wens is daarom om uiteindelijk één uniforme route te creëren voor geneesmiddelen, behandelingen en zorg voor zeldzame aandoeningen binnen alle Canadese zorgsystemen.
De impact van het Amerikaanse MFN-beleid
Een extra uitdaging vormt het Amerikaanse beleid rond de zogenoemde “Most Favoured Nation” (MFN)-prijzen.
Sinds mei 2025 koppelt een Amerikaans presidentieel besluit de prijs van geneesmiddelen in de Verenigde Staten aan de laagste prijs binnen vergelijkbare OESO-landen, waaronder Canada.
Daardoor staan farmaceutische bedrijven voor een moeilijke keuze: prijzen buiten de VS verhogen of lagere inkomsten accepteren op de Amerikaanse markt. In Europa zou het aantal introducties van nieuwe geneesmiddelen sinds de invoering van dit beleid al aanzienlijk zijn afgenomen. Voor Canada zijn nog onvoldoende gegevens beschikbaar, maar er wordt verwacht dat een vergelijkbaar effect zal optreden.
Gentherapie: een unieke uitdaging
Ook de huidige generatie gentherapieën kwam uitgebreid aan bod.
Veel van deze behandelingen maken gebruik van virale vectoren om genetisch materiaal in het lichaam af te leveren. Het probleem is dat het immuunsysteem deze vectoren na een eerste behandeling leert herkennen. Daardoor kan dezelfde vector vaak niet opnieuw worden gebruikt.
Dit plaatst patiënten en ouders voor moeilijke keuzes: kiezen voor een behandeling die nu beschikbaar is, of wachten op toekomstige verbeteringen die mogelijk gebruikmaken van dezelfde technologie en daardoor niet meer toepasbaar zijn.
Oproep tot actie
De conferentie werd afgesloten met de afspraak om vervolgactiviteiten te organiseren en een gezamenlijke oproep aan provinciale en federale overheden op te stellen.
Het doel is niet alleen om de toegang tot zorg en behandelingen verder uit te breiden, maar ook om de hardnekkige vertragingen in diagnose en behandeling van zeldzame aandoeningen eindelijk structureel aan te pakken. Daarmee blijft de boodschap van de conferentie helder: er is vooruitgang geboekt, maar er is nog veel werk te doen voordat alle Canadese patiënten met een zeldzame aandoening tijdig toegang hebben tot de zorg die zij nodig hebben.
Met dank aan Katie Allen (Patient Advocate Canada).