Het EMA heeft aanbevolen om een voorwaardelijke handelsvergunning in de Europese Unie (EU) te verlenen voor Vijoice voor de behandeling van volwassenen en kinderen van 2 jaar en ouder met ernstige of levensbedreigende PIK3CA-gerelateerde overgroeispectrumstoornissen (PROS).
PROS is een diverse groep zeldzame genetische aandoeningen die worden gekenmerkt door ongecontroleerde groei van bepaalde weefsels in het lichaam. Dit veroorzaakt misvormingen en afwijkingen aan onder andere de huid, botten, bloedvaten en hersenen. De ernst van PROS varieert van plaatselijke overgroei tot ernstige, uitgebreide en levensbedreigende overgroei die belangrijke organen of bloedvaten aantast.
Momenteel bestaat er geen goedgekeurd geneesmiddel voor PROS. De behandeling bestaat uit ondersteunende zorg, waaronder operaties en procedures om overgroeide bloedvaten af te sluiten.
PROS wordt veroorzaakt door mutaties in een gen genaamd PIK3CA. Deze mutaties leiden tot de productie van een abnormale vorm van een enzym (PI3-kinase) dat betrokken is bij celgroei. Deze afwijkende vorm van PI3-kinase veroorzaakt de overgroei van weefsels (laesies) en misvormingen.
De werkzame stof in Vijoice, alpelisib, is een PI3-kinaseremmer die werkt door de activiteit van het enzym te blokkeren, waardoor de abnormale groei van weefsels wordt verminderd.
Vijoice is beschikbaar als tabletten en korrels en is bedoeld voor mensen met ernstige of levensbedreigende uitingen van PROS die systemische therapie nodig hebben (een behandeling die het hele lichaam beïnvloedt).
De aanbeveling van het EMA is gebaseerd op de resultaten van een hoofdonderzoek waarbij de medische dossiers van 57 patiënten van 2 jaar en ouder retrospectief werden beoordeeld. Deze patiënten kregen alpelisib toegediend via een compassionate use-programma. Zij hadden ernstige of levensbedreigende symptomen van PROS waarvoor systemische behandeling nodig was. De belangrijkste maat voor werkzaamheid was het aantal patiënten dat na 24 weken behandeling een afname van ten minste 20% liet zien in de grootte van 1 tot 3 abnormale gezwellen of laesies, voornamelijk vastgesteld met beeldvormende scans. Van de 32 patiënten die na 24 weken werden beoordeeld, reageerde 37,5% (12 van de 32) op de behandeling met Vijoice.
Een vervolgonderzoek onder patiënten die hadden deelgenomen aan het compassionate use-programma leverde aanvullende ondersteunende gegevens op over de veiligheid en werkzaamheid van het geneesmiddel.
De meest voorkomende bijwerkingen van Vijoice waren hyperglykemie (hoge bloedsuikerspiegel), diarree, hoofdpijn, stomatitis (ontsteking van het mondslijmvlies), alopecia (haaruitval), dermatitis (huidontsteking), droge huid en misselijkheid.
Bij het nemen van zijn beslissing heeft het EMA klinische experts geraadpleegd die ervaring hebben met de behandeling van PROS.
Vijoice wordt aanbevolen voor een voorwaardelijke handelsvergunning, een van de Europese regelgevingsmechanismen om vroege toegang mogelijk te maken tot geneesmiddelen die voorzien in een onvervulde medische behoefte. Dit type goedkeuring maakt het mogelijk dat het EMA een geneesmiddel aanbeveelt voor markttoelating met minder volledige gegevens dan normaal vereist, wanneer het voordeel van directe beschikbaarheid voor patiënten groter wordt geacht dan het risico dat nog niet alle gegevens beschikbaar zijn.
Het bedrijf zal een aanvullend onderzoek uitvoeren om de werkzaamheid en veiligheid van Vijoice bij de behandeling van volwassen en pediatrische patiënten met PROS verder te bevestigen.
Het positieve advies van het CHMP is een tussenstap op weg naar toegang voor patiënten tot Vijoice. Het advies wordt nu doorgestuurd naar de Europese Commissie, die een besluit zal nemen over een EU-brede handelsvergunning. Zodra een handelsvergunning is verleend, worden beslissingen over prijs en vergoeding genomen door de afzonderlijke lidstaten, waarbij rekening wordt gehouden met de mogelijke rol en toepassing van dit geneesmiddel binnen het nationale zorgsysteem van elk land.