CORD – zeldzame ziektendag 28 & 29 maart 2023

Over het algemeen was de toon bij deze bijeenkomst erg positief. Een van de belangrijkste discussies van de bijeenkomst van afgelopen november ging over wanneer de Canadese regering haar strategie voor zeldzame ziektes, die ze al sinds 2019 belooft, aan zou kondigen. Een week voor deze conferentie werden de eerste stappen bij de strategie voor medicijnen tegen zeldzamen ziektes aangekondigd. Dit, samen met de bekostiging van deze strategie en de latere stadia, waren dan ook hoofdpunten van deze conferentie. Het belangrijkste focuspunt was medicijnen tegen zeldzame ziektes in Canada en hoe deze bij de mensen die ze nodig hebben komen.

Aan het begin van de conferentie maakte CORD duidelijk dat de nationale strategie voor medicijnen tegen zeldzame ziektes een week daarvoor door de Canadese regering naar buiten was gebracht. Voor Canada is dit een startpunt om een netwerk en strategie te creëren voor wetten op het gebied van weesgeneesmiddelen en strategische zorg voor mensen met een zeldzame ziekte.

Health Canada opende de conferentie met een discussie over hoe deze nieuwe overeenkomst zal werken, met name de bilaterale overeenkomsten met de provincies, territoria en de inheemse bevolking. Er zijn vier hoofddoelen.

1. De provincies en territoria (P&T) helpen om een gemeenschappelijke lijst met nieuwe en bestaande medicijnen samen te stellen, die voor alle Canadezen beschikbaar zijn.
2. Een adviesgroep opzetten waarin patiënten, farmaceutische bedrijven en plannen over gezondheidszorg worden geraadpleegd voor vraagstukken op het gebied van patiëntondersteuning.
3. Een beter overzicht krijgen van data over patiënten en zeldzame ziektes in Canada en de toegankelijkheid verbeteren.
4. Verder komen met het onderzoek op het gebied van zeldzame ziektes opsporen en het toezicht op zeldzame medicatie.

Deze doelen zijn alleen voor de eerste drie jaar van het plan en zijn vooral toegespitst op medicijnen en toegang tot medicatie. Health Canada erkent de urgentie van de situatie en het feit dat de organisatie nog niet alle antwoorden heeft, maar onderstreept wel dat ze ergens moet beginnen.

Op dit moment werkt het systeem in Canada als volgt: zodra een medicijn is goedgekeurd door Health Canada, voert het Canadese instituut voor geneesmiddelen en gezondheidstechnologie (CADTH) een kosten-batenanalyse. Op basis van deze analyse beslissen de ruim 200 particuliere en publieke verzekeraars meestal zelf of ze het medicijn zullen vergoeden of niet.

In de afgelopen twintig jaar is er op het gebied van innovatie bij medicijnen voor zeldzame ziektes veel verbeterd. Ook wanneer er weinig patiënten zijn, hoeven organisaties zich niet meer zo erg in allerlei bochten te wringen.

Vervolgens besprak de CEO van CHEO, een groot kinderziekenhuis in Canada, het feit dat een van de belangrijkste uitdagingen in Canada is dat het systeem gebouwd is op lage complexiteit en veel patiënten, terwijl het bij zeldzame ziektes vaak gaat om een hoge mate van complexiteit en weinig patiënten. Bij het CHEO testen ze bij de geboorte op 31 ziektes.

Het snelle proces van technologische innovatie, data science en medische wetenschap heeft ertoe geleid dat deze strategie door geweldige innovaties niet statisch kan blijven en continu moet worden aangepast aan nieuwe veranderingen. Dankzij het coronavirus hebben we gezien dat de medische wereld snel kan bewegen.

In Canada is slechts 60% van de behandelingen van zeldzame ziektes die in de EU gebruikt worden mogelijk, minder dan de helft daarvan worden door de verzekering vergoed. Gemiddeld duurt het 1300 dagen totdat een behandeling vergoed wordt.

Hierbij moeten we rekening houden met drie factoren:

1. Hoe we de waarde van nieuwe medicijnen en technologie schatten. Dit moet verder gaan dan alleen maar de financiële kant.
2. Consistente en voorspelbare toegang voor patiënten.
3. Niet alleen onderzoek, maar ook bewijs uit de praktijk gebruiken.

Er was nog een andere follow-up van de IPSO-enquête over de ervaringen van patiënten en verzorgers. In totaal hebben 528 patiënten en andere belanghebbenden de enquête ingevuld. Enkele statistieken uit de enquête:

• 3,7 jaar tot de diagnose.
• 5,9 zorgverleners tot de diagnose.
• Gemiddeld 3 verkeerde diagnoses.
• 70% kreeg geen ondersteuning bij de diagnose – ENORM potentieel voor patiëntenorganisaties.

Meningen over artsen en informatie verschillen ook:

• Minder dan 10% gaf aan dat kinder- en huisartsen bekend zijn met hun aandoening.
• 30% gaf aan dat specialisten de juiste kennis hebben.
• Maar 60% heeft het gevoel alles te weten wat hij/zij moet weten.
• 40% werd in contact gebracht met een persoon of organisatie die de benodigde kennis heeft.
• Veel hadden het gevoel dat huisartsen hen niet serieus nemen.
  • 60% heeft medicatie voor zijn/haar aandoening, maar ruim een derde heeft geen toegang tot geneesmiddelen vanwege de kosten.
  • De eigen bijdrage voor medische zorg is ongeveer $7200 (€4.900) per jaar.
  • Mensen verhuizen naar andere provincies of territoria voor zorg.
  • 80% van de patiënten wil dat de Canadese regering meer aandacht heeft voor centra voor zeldzame ziektes.
  • 84% is voor landelijke supervisie.

Nu is het tijd om alles samen te brengen. Centra voor zeldzame ziektes zijn hiervoor waarschijnlijk de beste opties.

De volgende spreker was een specialist op het gebied van zeldzame botaandoeningen. De focus van deze voordracht lag op zorg, niet alleen op geneesmiddelen. Een ander belangrijk vraagstuk in Canada is waar patiënten naartoe kunnen als ze meerderjarig zijn. Patiënten registers kunnen gebruikt worden om artsen en patiënten aan elkaar te koppelen.

Daarnaast moet de ondersteuning voor inheemse gemeenschappen verbeterd worden. Op dit moment zijn er enorme verschillen in de aanpak van zorg voor inheemse en niet-inheemse patiënten.

Een belangrijke beperking wat betreft de data is dat waardes onder de 5% om privacy redenen niet worden meegeteld. De meeste zeldzame ziektes worden daardoor niet meegeteld. Een mogelijke oplossing hiervoor is toestemming van patiënten om de data te gebruiken.

De Canadese overheid heeft besloten om niet te definiëren wat zeldzaam is. In plaats daarvan focust ze op wat er nu gedaan kan worden: medicatie toegankelijker maken.

Er is beloofd dat, ondanks dat deze aanpak “Drugs for rare Disease strategy” (medicijnen voor zeldzame ziekten-strategie) heet, de investering breder wordt dan alleen dat. Even afwachten dus. Health Canada gaf aan: “Al het geld in de wereld is niet genoeg om iedereen de ideale zorg te geven, dus het beste dat we nu kunnen doen is investeren op basis van waarde.”

Er moet meer gekeken worden naar hoe kennis aan de patiënt overgebracht kan worden, in plaats van dat de patiënt zelf op zoek moet naar informatie. Moet complexiteit en kennis van ziekte en persoon bij artsen bevatten in plaats van traditionele modellen. Patiënten naar centra verplaatsen, zou dat in Canada kunnen werken? In het westen van Australië werkt het.

Door het coronavirus zijn online afspraken normaal geworden. Patiënten met een zeldzame ziekte kunnen hier hun voordeel mee doen. Dit is een punt waarop het uiterst belangrijk is om te luisteren naar patiënten en rekening te houden met de impact op hun leven.

Patiënten geven aan dat ze hebben meegemaakt dat medicatie niet verkrijgbaar is in hun eigen provincie, maar wel aan de andere kant van het land, of pas na twee mislukte operaties in weer een andere provincie. Dit soort verhalen laten zien waarom de Drug Strategy moet worden afgeschaft.

Daarnaast is geneeskunde niet hetzelfde als genezen; alle aspecten moeten verbeterd worden en meer aandacht krijgen. Het is ook erg belangrijk dat een nieuwe strategie niet zodanig wordt ingezet dat de aanpak voor alle zeldzame ziektes exact hetzelfde is.

Taaislijmziekte heeft al een interessante set-up voor zorgcentra in Canada, met artsen, verpleegkundigen, apothekers, fysiotherapeuten en diëtisten die allemaal samen werken voor hun patiënten.

Er is nog meer onderzoek nodig om de praktijk en wetenschap samen te voegen om deze centra te verbeteren.

Volgens CORD moeten patiënten en CORD er samen voor waken dat de landelijke overheid dit niet beperken tot alleen medicatie, maar dat ze zich houdt aan het voornemen om deze strategie breder dan dat te trekken.

Canada kan gebruik maken van het succes van de EU bij het gebruik van registers, maar ook van de manier waarop andere landen gegevens uit de praktijk gebruiken. Canadese geldschieters zijn bereid om medicijnen te vergoeden op basis van resultaat, maar vallen vaak terug naar een vergoeding op basis van geldelijke opbrengst. Dat laatste is namelijk makkelijker.

Op dit punt gingen vertegenwoordigers van de overheid in op discussies over hoe geldschieters en fabrikanten overeenkomsten kunnen bereiken om specifieke medicijnen te stimuleren.

De eerste dag eindigde met een casestudypanel waarin patiënten hun successen en uitdagingen op het gebied van toegang tot medicatie. Verzekeraars, overheden en fabrikanten hadden een discussie over oplossingen en mogelijkheden. In deze discussies lag de nadruk op mogelijkheden zoals rechtszaken en druk uitoefenen op politici, maar zouden patiënten zelf de verantwoordelijkheid moeten hebben om levensreddende zorg te krijgen? Het moet niet zo zijn dat politici hier winnaars en verliezers uitkiezen. Er moet een einde komen aan deze postcodeloterij. De zorg die je kan krijgen zou niet mogen afhangen van waar je woont.

De dag begon met het Canadese parlementslid Adam van Koeverden. Hij sprak over het belang van onderzoek naar zeldzame ziektes en de rol die de landelijke overheid daarin heeft. Hij gaf ook specifieke tips voor als je met politieke leiders praat: benadruk gemeenschappelijke kenmerken, een op de twaalf Canadezen heeft een zeldzame ziekte en geef specifieke doelen.

De volgende toespraak was van SPiN Social Pharma Innovation, deze toespraak leek op die van de CORD-conferentie van afgelopen november. Het onderwerp was hoe SPiN kansen biedt op het gebied van nieuwe medicijnen. Dit is met name belangrijk omdat er in Canada maar één landelijke overeenkomst is op het gebied van geneesmiddelen voor iedereen die ze nodig heeft. Het grootste deel wordt geregeld door individuele provincies en territoria. Een nieuwe landelijke strategie kan ervoor zorgen dat de toegankelijkheid beter wordt. Het volgende doel zou moeten zijn dat er een klinisch netwerk wordt opgezet. Zo kunnen er meer patiënten bereikt worden.

Vervolgens sprak een woordvoerder van de National Research Council over de zes belangrijkste projecten waar de Council op dit moment mee bezig is:

• 2 klinische ontwikkelingen van celtherapie.
• 4 nieuwe tools en platforms.

Genome Canada gaf een follow-up over haar laatste presentatie in november, waarbij de focus lag op diagnoses op basis van genetische factoren. De organisatie is nu bezig met onderzoek naar enkele genetische functies voor behandelingen. Het All for One-project gaat verder met dit onderzoek naar zeldzame ziektes.

Er is in Canada veel ongelijkheid als het gaat om toegang tot gentherapie.

Vervolgens sprak een woordvoerder van MICYRN, een Canadese non-profitorganisatie die zich inzet voor baby’s, kinderen, jongeren en moeders, over modellen op het gebied van patiëntenzorg: het site-based model, clustermodellen en hybride modellen. De consensus hierbij was dat het hybride model de voorkeur heeft, maar dat er ook een landelijk register over zeldzame ziektes nodig is. Online platforms voor onderzoek en afspraken met artsen en apothekers, die zijn ontwikkeld voor coronavirus, moeten blijven bestaan, voornamelijk voor zeldzame ziektes.

Over het algemeen waren de panelleden er duidelijk over dat niet alleen de grote verschillen verkleind moeten worden tussen de verschillende provincies en territoria in Canada, maar dat de interne verdeling ook moet worden opgelost.

De tijd tussen een afspraak bij de huisarts en gentherapie is op dit moment ongeveer 400 dagen. In het nieuwe model dat nu is voorgesteld, is het doel om met centra voor zeldzame ziektes deze tijd te verkorten tot 90 dagen.

De andere helft van de tweede dag ging vooral over kritische succesfactoren en hoe onderzoek naar zeldzame ziektes verbeterd kan worden.

Het eerste belangrijke onderwerp was hoe belangrijk het is om patiënten een platform voor patiëntgegevens te laten creëren. De hoofddoelen zijn:

1. Gegevens van meerdere stakeholders integreren.
2. Diagnose en behandeling versnellen.
3. Op waarde gebaseerde overeenkomsten mogelijk maken.
4. Onderzoek op het gebied van zeldzame ziektes.

Uitdagingen hierbij zijn onder andere: samenwerking tussen belanghebbenden, expertise, technologie, privacy, gegevensbeveiliging en wet- en regelgeving.

Op dit moment zijn er aparte patiënten registers in alle dertien provincies en territoria in Canada, of nog erger, in elk individueel ziekenhuis.

Een landelijk register kan de volgende zaken verbeteren: voorlichting, tijdige doorverwijzing, toegang tot klinische tests, accurate diagnoses en behandeling en patiëntenorganisaties en patiënten samenbrengen.

De presentatie daarna ging over het economische aspect van geneesmiddelen voor zeldzame ziektes. De focus hierbij lag vooral op hoe medicijnen in Canada gefinancierd worden. Deze presentatie bestond uit veel data en informatie die specifiek is voor Canada. De consensus was dat je veel onzinnige statistieken en getallen krijgt, als je voor elk geneesmiddel voor een zeldzame ziekte een kosten-batenanalyse maakt. Deze is dan gebaseerd op de verbetering van de kwaliteit van het leven van een patiënt door de jaren heen. Dit systeem is overduidelijk gemaakt voor geneesmiddelen die voor veel patiënten gebruikt kunnen worden. Het systeem lijkt geneesmiddelen voor zeldzame ziektes namelijk niet aan te kunnen, wat ertoe leidt dat veel verzekeraars ze niet willen vergoeden.

Een goed voorbeeld hiervan is dat medicijnen voor zeldzame ziektes ongeveer $1.000.000 per extra levensjaar in goede gezondheid kosten, tegenover $55.000 per extra levensjaar in goede gezondheid voor een nieuw medicijn tegen diabetes. De Canadese overheidsinstelling die medicijnen beoordeelt, beschouwt kosten-batenanalyses alleen maar als positief wanneer de kosten per extra levensjaar in goede gezondheid lager zijn dan $50.000.

De laatste presentatie was een discussie over de mogelijke toekomst van het datasysteem van het All for One-project van Genome Canada. In dit netwerk kunnen artsen patiëntgegevens uploaden, zodat deze gebruikt kunnen worden voor onderzoek naar mogelijke behandelingen. Hierdoor kunnen patiënten gevonden blijven worden in het systeem. Ook als de patiënt op dat moment niet mee kan werken aan een onderzoek, zijn de gegevens alsnog beschikbaar voor latere onderzoeken.

De conferentie eindigde met de doelen die CORD heeft voor 2023:

Specifiek

• 10 aangewezen expertisecentra voor zeldzame ziektes (algemeen of voor een specifieke aandoening)
• 5 overeenkomsten met provincies en territoria, die vorige week zijn aangekondigd.
• 1-3 beste behandelingen/gebieden opgelost door alternatieve overeenkomsten.

Algemeen

• Snelle financiering van geneesmiddelen verbeteren.
• De zorg in Canada gelijkschakelen.
• Patiënten centraal blijven stellen.

Met dank aan Katie Allen (Patient Advocate Canada).