Belangrijke tussentijdse resultaten van fase III-onderzoek VASE: Sirolimus veelbelovend in het beheersen van vasculaire misvormingen

In een baanbrekende ontwikkeling is de tussentijdse analyse van de grote multicenter fase III VASE-studie (Vascular Anomaly-Sirolimus Europe), waarbij sirolimus (Rapamune van Pfizer) wordt gebruikt om vasculaire malformaties met langzame doorstroming aan te pakken, gepubliceerd in JCI Insight. Dit markeert een belangrijke mijlpaal in het lopende onderzoek en geeft inzicht in de potentiële werkzaamheid van deze behandeling.

Deze studie wordt geleid door het onderzoeksteam van prof. Laurence M. Boon en prof. Miikka Vikkula (leden van de VASCERN Vascular Anomalies Working Group en van adviseurs van onze organisatie) van de Cliniques universitaires Saint-Luc- Université Catholique de Louvain. Het doel is om de werkzaamheid van sirolimus voor de behandeling van vasculaire misvormingen met langzame doorstroming en het daarmee samenhangende veiligheidsprofiel bij kinderen en volwassenen te evalueren.

De gepubliceerde resultaten zijn veelbelovend en laten zien dat 70-80% van de patiënten baat heeft bij behandeling met sirolimus. Deze baanbrekende informatie opent nieuwe mogelijkheden voor de behandeling van vasculaire misvormingen met langzame doorstroming en biedt hoop voor personen die door deze aandoening zijn getroffen.

Hoewel de tussentijdse analyse waardevolle inzichten oplevert, is het onderzoek nog lang niet afgerond. Nu alle 250 patiënten zijn ingeschreven, bereidt het onderzoeksteam zich voor op de volgende fase van de studie, die nog uitgebreidere gegevens en een langere follow-upperiode belooft. Dit voortdurende onderzoek zal aanzienlijk bijdragen aan ons begrip van sirolimus en de potentiële impact ervan op vasculaire malformaties.

Voor meer details en om toegang te krijgen tot de gepubliceerde tussentijdse analyse, klik hier. Houd ons in de gaten voor verdere updates naarmate de VASE-proef dichter bij de eindresultaten komt.

Referentie: Seront E, Van Damme A, Legrand C, Bisdorff-Bresson A, Orcel P, Funck-Brentano T, Sevestre MA, Dompmartin A, Quere I, Brouillard P, Revencu N, De Bortoli M, Hammer F, Clapuyt P, Dumitriu D, Vikkula M, Boon LM. Voorlopige resultaten van de Europese multicentrische fase III-studie met betrekking tot sirolimus bij vasculaire malformaties met trage doorstroming. JCI Inzicht. 2023 8 november;8(21):e173095. doi: 10.1172/jci.insight.173095. PMID: 37937645.

Bron: Vascern